ABD hükümeti, işe yaradığına dair sınırlı kanıtlara rağmen, artan otizm oranlarına çözüm bulmak için leucovorin ilacını onaylıyor. Bu yıl şimdiye kadarki en büyük denemenin sonuçları, potansiyel hakkında daha fazla fikir verecektir.
Leucovorin’i duymamış olabilirsiniz ancak artan otizm oranlarına karşı ABD hükümeti tarafından destekleniyor.
ABD hükümeti geçen yıl, otizmle bağlantılı gibi görünen serebral folat eksikliği olan çocuklar için az bilinen bir ilaç olan leucovorin’i onaylayacağını duyurduğunda büyük ses getirmişti.
Karar, yalnızca birkaç küçük çalışmadan elde edilen kanıtlara dayandığı için pek çok doktoru tedirgin etti. Ancak otizme yönelik en büyük lökovorin denemesinin sonuçlarının 2026’nın ilk yarısında beklenmesi nedeniyle yakında ilacın potansiyeli hakkında daha fazla bilgi edinebiliriz.
Otizm, Başkan Donald Trump’ın Robert F. Kennedy Jr.’ı ülkenin en iyi sağlık kurumlarının başına atamasının ardından 2025 yılında ABD sağlık politikasının odak noktası haline geldi. Yanlış bir şekilde otizm oranlarının artmasından aşıları sorumlu tutan Kennedy, geçen yıl nisan ayında otizmin nedenlerini Eylül 2025 sonuna kadar tespit edeceğine söz vermişti.
O ay hükümet, bazı araştırmaların otistik kişilerin yüzde 40’ını etkilediğini öne sürdüğü bir durum olan serebral folat eksikliği olan kişiler için lökovorin’i onaylamayı planladığını duyurdu. Beyinde B9 vitamini alımını engelleyerek iletişim ve duyusal işlem güçlükleri gibi otizmin bazı özelliklerine benzer semptomlara yol açar.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi, onay sürecinin şu anda nerede olduğu konusunda yorum yapmaktan kaçındı.
Leucovorin, diğer bazı B9 vitamini eksikliklerinin yanı sıra bazı kanser ilaçlarının yan etkilerini tedavi etmek için zaten onaylanmıştır. Bir avuç küçük deneme, otistik kişilerin yaşadığı bazı zorlukları da hafifletebileceğini öne sürdü.
Örneğin, 2016 yılında yapılan bir çalışmada, dil engeli olan 23 otistik çocuğu tedavi etmek için günde iki doz lökovorin kullanıldı. 12 hafta sonra, plasebo alan 25 çocuğun yalnızca dörtte birine kıyasla yüzde 65’i sözlü iletişimde klinik açıdan anlamlı bir iyileşme gördü.
ABD Sağlık ve İnsani Hizmetler Bakanlığı duyurudan sonra yayınlanan bir bildiride, “Umut verici olmakla birlikte, lökovorin’in OSB (otizm spektrum bozukluğu) için bir tedavi olmadığını ve yalnızca OSB’li çocukların bir alt kümesinde konuşma ile ilgili eksikliklerde iyileşmelere yol açabileceğini belirtmek önemlidir” dedi.
Şimdiye kadar yapılan araştırmalar ilacı yalnızca birkaç düzine otistik çocukta test etti; bu nedenle araştırmacılar, ABD hükümetinin ilacın kullanımını onaylama kararına ilişkin şüphelerini dile getirdi. New York’taki Otizm Bilim Vakfı’ndan Alycia Halladay, “Şu anda elde edilen kanıtlar çok sınırlı ve çok tutarsız” diyor.
Arizona’daki Rossignol Tıp Merkezi’nden Richard Frye ve meslektaşları şu anda 2,5 ila 5 yaşları arasındaki 80 otistik çocukta lökovorin testi yapıyor. Bu denemenin boyutu önemli bir artış ve bazı araştırmacılar bunun yeterince büyük olmadığına dair çekincelere sahip olsa da, daha net bir tablo sunması bekleniyor.
Çocukların yaklaşık yarısı ilacı 12 hafta boyunca alırken, geri kalanı plasebo alacak. Daha sonra tüm katılımcılar, ek güvenlik verileri sağlamak amacıyla 12 hafta daha lökovorin alacak.
Araştırmacılar, ebeveynlerin standart bir anket aracılığıyla bildirdiği üzere, esas olarak sosyal iletişimdeki değişiklikleri arıyorlar. Ayrıca sinirlilik, hiperaktivite, tekrarlayan davranışlar, duyusal hassasiyetler ve sınırlı ilgi alanları gibi diğer otizmin belirtilerini de izleyecekler.
Bu deneme, lökovorin’in otistik çocuklara yardımcı olup olmadığına dair anlayışımızı geliştirmekle kalmayıp, aynı zamanda ilacın güvenliğiyle ilgili kalıcı sorulara da yanıt verebilir.
Lökovorin yaygın olarak güvenli kabul edilirken, özellikle otizmdeki yan etkileri hakkında çok az şey biliniyor. Halladay, “Bu (geçmiş) çalışmalara katılan ailelerin sayısı, tam bir güvenlik araştırması yapmak için yeterli değildi” diyor.
Denemede, Frye ve meslektaşları ilk 12 hafta boyunca her iki haftada bir, daha sonra her dört haftada bir potansiyel yan etkileri değerlendiriyor. Ayrıca kanın pıhtılaşması, bağışıklık tepkisi veya organ fonksiyonundaki herhangi bir değişikliği izlemek için rutin kan örnekleri de topluyorlar.
Lökovorin’in otistik çocuklar için fayda sağladığını varsayarsak, beyindeki B9 vitaminini artırmanın ötesinde bunun arkasındaki mekanizma, deneme öncesinde ve sonrasında yapılacak taramalarla değerlendirilecek.
Frye, “Lökovorin’in tam olarak ne yaptığını bilmiyoruz, ancak beyinde daha fazla bağlantı oluştuğunu düşünüyoruz” diyor.
Ancak denemenin ne kadar yararlı olacağı konusunda bilim insanları çelişki içinde. Frye, “Şu anda otizmin temel semptomlarına yönelik bir tedavi yok” diyor. “Sahip olduğumuz tüm ilaçlar semptomları tedavi eden bir tür yara bandı. Bu, yalnızca bu çocukların semptomlarını iyileştirmekle kalmayıp, aynı zamanda altta yatan bazı mekanizmaları da tedavi eden bir tedavi olabilir” diyor.
Öte yandan Halladay, özellikle araştırmanın Arizona’daki tek bir tesiste yürütüldüğü göz önüne alındığında, 80 çocuktan oluşan örneklem büyüklüğünün anlamlı sonuçlara varmak için hala çok küçük olduğundan endişe ediyor. “Bunun doğru yönde atılmış iyi bir adım olduğunu düşünüyorum, ancak başka bölgelerdeki ek kişiler tarafından yapılacak ek çalışmalara ihtiyacımız olacağını düşünüyorum” diyor.
