Geleceğin genetiği değiştirilmiş bebekler – ancak bu CRISPR girişimleri değil

Üç start-up, genetiği değiştirilmiş bebekler yaratmayı hedefliyor. Köşe yazarı Michael Le Sayfası Çocuklarımızı düzenlemenin bir gün rutin hale geleceğinden şüphesi yok ama bu şekilde değil

Bunu sana söylemekten nefret ediyorum, ancak her çocuk genetik bir deneydir ve doğa işlerin ters gitmesini umursamaz. Genomlarımız çatışan evrimsel güçler tarafından yaratılan berbat bir karmaşadır ve her birimiz genetik zarın yüzlerce farklı çeşidi olan yeni bir atışıyız.–karışıma yeni rastgele mutasyonlar atılıyor.

Bu nedenle, uygarlığın iklim değişikliği de dahil olmak üzere ancak bununla sınırlı olmamak üzere yaklaşan çeşitli krizlerden sağ çıkması durumunda gen düzenleme embriyolarının bir gün rutin hale geleceğinden hiç şüphem yok. Sonunda doğal anlayış sorumsuz bile sayılabilir hale geldi.

Bu noktaya gelmeden önce kat etmemiz gereken çok uzun bir yol var; ancak bu yıl teknoloji kardeşlerinin heyecanını dinliyorsanız, aksini düşünmeniz affedilir. 2025 yılında genleri değiştirilmiş bebekler yaratmayı hedefleyen en az üç yeni girişimin olduğunu öğrendik.

Peki, CRISPR bebekleri çok yakında mı, yoksa bunun gibi start-up’lar gerçekten verimsiz olabilir mi?

Genetik hastalığın önlenmesi

Start-up’lardan ikisi – Manhattan Genomik Ve Önleyici – amaçlarının insanları iyileştirmekten ziyade ciddi kalıtsal hastalıkları önlemek olduğunu söylediler. Değerli bir amaç. Ancak iyi haber şu ki, bu tür durumlar, implantasyondan önce IVF embriyolarının genetik testi gibi çeşitli tarama yöntemleriyle zaten önlenebilir. Taramanın işe yaramayacağı çok az vaka vardır.

Peki, halihazırda mevcut bir ürün olan IVF taraması varken, neden bu sorunlar olmadan teknik ve yasal açıdan zor bir ürün olan genetiği değiştirilmiş embriyolar geliştirecek bir şirket buldunuz?

Bu soruyu iki şirkete sorduğumda Preventive yanıt vermedi ancak Manhattan Genomics’in bir sözcüsü, tüp bebek tedavisi gören çiftlerin genellikle seçebilecekleri yeterli embriyoya sahip olmadığını söyledi. Hastalık taşıyan embriyolar atılmak yerine düzenlenebilirse bu, çocuğun doğma şansını artırır. Şirket, gen düzenlemenin “sadece şu anda IVF kullanan çiftler için her yıl yaklaşık 10 Huntington hastalığından etkilenen embriyoyu ve 35 orak hücre hastalığından etkilenen embriyoyu düzeltebileceğini” tahmin ediyor.

Bu, çok az sayıda çocuğa denk gelir; implante edilen IVF embriyolarının yalnızca üçte biri canlı doğumla sonuçlanır ve düzenleme sonrasında bu rakamın daha düşük olması muhtemeldir. Üstelik bunu yapmanın ciddi sorunları da var. Öncelikle, CRISPR yöntemleri büyük ilerleme kaydetmiş olsa da, yan etki olarak tehlikeli mutasyonların ortaya çıkma riski hâlâ mevcut.

İkinci olarak, düzenleme süreci genellikle başlamaz veya embriyo bölünmeye başladıktan sonra devam edebilir. Bu, tek bir embriyodaki farklı hücrelerde farklı değişikliklerin olacağı anlamına gelir; buna mozaikçilik denir. Çin’de yasadışı olarak yaratılan CRISPR çocuklarında görüldü ve 2018 yılında açıklandı.

Bunun anlamı, düzenlenmiş bir embriyoda hastalığa neden olan bir mutasyonun herhangi bir tehlikeli mutasyon olmadan başarılı bir şekilde düzeltilip düzeltilmediğinden emin olamayacağınızdır. Bu çok etkileyici.

Bunu doğru şekilde yapmak

Potansiyel çözümler var. Örneğin, genleri düzenlenmiş bazı hayvanlar, kök hücreleri değiştirilerek ve ardından istenen değişikliklere sahip olduklarından emin olduğunuzda hücreleri klonlayarak yaratılır. Ancak benim gibi önceki sütunumda anlatılmıştıKlonlanmış hayvanların pek çok sağlık sorunu ve beklenmedik fiziksel farklılıkları var. Bu nedenle çok daha temel araştırmalara ihtiyaç duyulmaktadır ve eğer bu yaklaşım insanlarda denenirse, sıkı incelemeler neden son derece önemli olacaktır.

Artık, Birleşik Krallık ve Avustralya’da mitokondriyal bağışın yaygınlaştırılması yoluyla embriyoların gen düzenlemesinin sorumlu bir şekilde nasıl uygulanabileceğine dair iki mükemmel örneğimiz var. Mitokondri, hücrelerde kendi küçük genomuna sahip enerji üreten yapılardır. Mutasyona uğramış mitokondri çocuklara aktarılırsa ciddi hastalıklara neden olabilir, ancak bunların sağlıklı donör mitokondrisiyle değiştirilmesiyle bu durum önlenebilir.

Mitokondriyal tekniğin bir türü 1990’larda ABD’deki özel doğurganlık klinikleri tarafından önerildi ve benim tanımlayacağım şeyin doğuşuyla sonuçlandı. genetiği değiştirilmiş ilk insanlar. Bu ilk çabalar, tekniğin ABD’de yasaklanmasıyla sonuçlandı.

Mitokondri bağışı İngiltere’de yasa dışıydı, ancak hasta gruplarının kampanyaları ve yaygın danışma ve tartışmalardan sonra, kanun değiştirildi ve şimdi var deneme bazında vaka bazında onay. Avustralya aynısını yapıyorum.

Gerçek hedef nedir?

Yeni üreme teknikleri bu şekilde tanıtılmalıdır: Açıkça, yasal olarak ve bağımsız olarak denetlenen denemelerin bir parçası olarak. Bunun yerine, start-up’lardan en az ikisi değerlendirildiği bildiriliyor Embriyolarda gen düzenlemenin kullanımını düzenleyen yasaların daha az olduğu ülkelerde deneyler yapmak.

Düzenleyici gözetim dışında faaliyet gösteren özel şirketlerin iddialarına güvenemeyeceğimiz için bu, bilimi ilerletmeyecektir. Tam tersine, daha fazla ülkenin gen düzenlemeye karşı yasalar çıkarması veya sıkılaştırmasıyla bir tepkiye yol açabilir.

Milyarderlerse – Preventive’in yatırımcıları arasında OpenAI’den Sam Altman ve Coinbase’den Brian ArmstrongÖrneğin ciddi kalıtsal hastalıkları önlemeye gerçekten önem veriyorlar, parayı kar amacı gütmeyen araştırma kuruluşlarına yatırarak çok daha fazlasını başarabilirler.

Yoksa nihai amaç, diğer çiftlerin sağlıklı çocuklara sahip olmasına yardımcı olmak yerine, kişinin kendi gelişmiş çocuklarına sahip olması mı? Üçüncü start-up’ın açık hedefi budur. Önyükleme Biyografisi.

Peki istersek çocuklarımızı geliştirmek için gen düzenlemeyi kullanabilir miyiz? Cevabını gelecek ayki köşemde vereceğim.