Hastaların nefes aldığı bir gen terapisinin, bağışıklık sistemini güçlendirici genleri çevredeki hücrelere yerleştirerek akciğer tümörlerini küçülttüğü bulunmuştur.
Gen terapisi, solunan bir sis olarak uygulanır.
İnsanların akciğer hücrelerini genetik olarak değiştiren, akciğer kanserine yönelik türünün ilk örneği olan solunabilir gen terapisi, umut verici klinik deneme sonuçlarının ardından potansiyel onaya doğru hızla ilerledi.
Ohio’daki Cleveland Kliniğinden Wen Wee Ma, Chicago’daki Amerikan Klinik Onkoloji Derneği’nin yakın tarihli bir toplantısında şunları söyledi: “Çok cesaret verici bir şekilde, akciğerlerdeki tümörlerde küçülme olduğu yönündeki hipotez kanıtlandı.”
Tedavi yeni çünkü bağışıklık sistemini güçlendiren genleri akciğer hücrelerine taşımak için bir virüs kullanılıyor, bu da onların tümörlerle kendi başlarına savaşmalarını kolaylaştırıyor. Gen terapisi genellikle önemli genlerin hatalı kopyalarının değiştirilmesini içerir.
Bir başka sıra dışı yön ise yutulması veya enjekte edilmesi yerine nefesle alınmasıdır. Ma, “Bu, kansere karşı tedavi vermenin çok farklı bir yolu” dedi. Bu dağıtım şeklinin avantajı, terapinin doğrudan akciğerlere iletilmesidir. Akciğer kanserinin hastalığın en ölümcül şekli olmasının bir nedeni, ağızdan veya damardan verilen tedavilerin akciğerlere ulaşmada zorluk yaşamasıdır.
Yeni terapi, zararsız hale getirilecek ve diğer insanlara yayılmayacak şekilde değiştirilmiş bir herpes virüsü içeriyor. Virüsün görevi, biri protein interlökin-2’yi, diğeri ise interlökin-12’yi kodlayan iki geni akciğer hücrelerine sürüklemekle görevlendiriliyor. Bunlar vücutta doğal olarak üretilir ve tümör büyümesinin baskılanmasına yardımcı olur. Bununla birlikte, tümörler sıklıkla direnir ve onları tüketir; bu nedenle gen terapisi, bunların üretimini yeniden sağlamak için tasarlanmıştır.
Ma ve meslektaşları 2024’ten bu yana, diğer tüm tedavi seçeneklerini tüketen ilerlemiş akciğer kanseri hastalarında gen terapisini test ediyorlar. Bunu uygulamak için, gen terapisini içeren bir sıvı nebülize ediliyor; bu, insanların bir cihaz aracılığıyla doğrudan akciğerlerine soluduğu ince bir sise dönüştürüldüğü anlamına geliyor.
Onkoloji toplantısında Ma, gen terapisinin 11 kişiden üçünde akciğer tümörlerinin boyutunu azalttığını ve diğer beş kişide de büyümelerinin durdurulduğunu duyurdu. Bazı hastalarda üşüme veya kusma gibi yan etkiler görüldü ancak herhangi bir ciddi güvenlik endişesi tespit edilmedi.
Bu olumlu sonuçlara dayanarak gen terapisi, bu hafta ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden “rejeneratif tıp ileri tedavi tanımı” aldı. Bu, ajansın hastaların mümkün olan en kısa sürede erişebilmesi için onayını hızlandırmaya çalışacağı anlamına geliyor.
Gen terapisinin bir dezavantajı, vücudun diğer bölgelerine yayıldıklarında değil, yalnızca akciğerlerle sınırlı olan tümörleri hedef almasıdır. Bu sorunu çözmek için Ma ve meslektaşları şimdi bunu yaklaşık 250 hastayı kapsayacak denemelerde immünoterapiler ve kemoterapilerle birlikte test ediyorlar.
Gen terapisini geliştiren şirket Krystal Biotech, daha önce cilde uygulanan ilk onaylı gen terapisini de yaratmıştı. Bu yöntemde, resesif distrofik epidermolizis bülloza adı verilen nadir kabarcıklı bir cilt rahatsızlığı olan kişilerin cildine kollajen genlerini taşımak için aynı modifiye edilmiş herpes virüsü kullanılıyor ve böylece ciltlerinin onarılmasına yardımcı oluyor.
Şirket ayrıca kistik fibroz ve alfa-1 antitripsin eksikliği adı verilen genetik akciğer rahatsızlığı için solunabilir gen tedavileri üzerinde çalışıyor.
