Konjenital bir durum olan spina bifida sıklıkla rahimde cerrahi olarak tedavi edilir, ancak birçok çocuk hala hareket etme sorunları yaşamaya devam etmektedir. Bağışlanan plasentalardan alınan kök hücrelerden oluşan bir yamanın eklenmesi uzun vadeli sonuçları iyileştirebilir
Spina bifidalı bir hastada alt sırtın her iki yanında büyük bir nöral tüp defektini (kırmızı) gösteren sahte renkli bir röntgen filmi
Donör plasentasından alınan kök hücrelerden yapılmış bir yama, dünyada bir ilk olan denemenin parçası olarak, rahimdeki fetüsleri şiddetli bir spina bifida formuyla tedavi etmek için kullanıldı. Yeni yaklaşım, doğuştan gelen rahatsızlıkla ilişkili beyin komplikasyonunu en azından ilk tedavi kadar etkili bir şekilde tersine çevirmiş gibi görünüyor, ancak uzun vadede daha fazla çocuğun yürümesine olanak sağlaması bekleniyor.
Şu anda 4 yaşında olan bebeklerden birinin annesi, oğlu Toby’ye anne karnında teşhis konduğunda tekerlekli sandalyeye ihtiyaç duyacağını beklediğini söylüyor. “Fakat Toby sağlıklı (ve) tüm kilometre taşlarına ulaştı; yürüyor, koşuyor ve zıplıyor – ve mesane kontrolünde herhangi bir sorunu yok ki bu, bu rahatsızlığa sahip kişilerde nadir görülen bir durumdur” diyor.
ABD’de her yıl yaklaşık her 2800 doğumdan 1’ini etkileyen spina bifida, bebeğin omurgası ve omuriliği anne karnında tam olarak gelişmediğinde ortaya çıkar. Miyelomeningosel olarak adlandırılan durumun en şiddetli formunda, omurilik ve onu çevreleyen doku, omurlardaki bir boşluktan dışarı çıkar ve bu da genellikle hareketliliği, bağırsak ve mesane kontrolünü bozar. Spina bifidanın nedeni bilinmemektedir ancak hamilelikte folik asit eksikliği riski artırmaktadır.
Standart tedavilerden biri, derinin sıkı bir mühür oluşturacak şekilde dikilmesinden önce, omuriliğin ve çevresindeki dokuların omurlara geri sıkıştırıldığı rahimdeki ameliyatı içerir. Davis Kaliforniya Üniversitesi’nden Diana Farmer, “Ancak pek çok çocuk hala yürüyemiyor ve (genellikle) bağırsak veya mesane kontrolünde herhangi bir gelişme olmuyor” diyor.
Bu durum Farmer ve meslektaşlarını, kök hücrelerin eklenmesinin, omurga dokusunun büyümesini ve onarımını teşvik ederek yardımcı olup olamayacağını merak etmeye yöneltti. Bunu öğrenmek için miyelomeningoselli fetüs taşıyan altı hamile kadını işe aldılar.
Gebeliğin yaklaşık 24. haftasına gelindiğinde tüm fetüslerde, arka beyin fıtığı adı verilen, kafatasında çok fazla sıvının birikerek beynin alt kısmı olan beyinciği kafatasının tabanındaki bir delikten ittiği ortak bir komplikasyon gelişti. Standart cerrahi genellikle arka beyin fıtıklaşmasını tersine çevirmeye yardımcı olur, ancak birçok çocukta hala komplikasyonlar vardır.
Son denemede, tüm fetüslere standart ameliyat uygulandı, ancak aynı zamanda yapışkan proteinlerden oluşan bir matris içine gömülmüş, bağışlanan plasentalardan elde edilen kök hücreleri içeren, birkaç santimetre uzunluğunda bir yama da verildi. Cerrahlar, etrafındaki deri dikilmeden önce bu yamayı omurganın üzerine yerleştirdiler. Farmer, “Hücreler sihirli kök hücre suyunu salgılıyor” diyor.
Doğumda tüm bebeklerde ameliyat bölgesi iyi bir şekilde iyileşti ve herhangi bir anormal hücre büyümesi belirtisi görülmedi. Farmer, “En önemli endişe, fetüse kök hücre eklenmesinin hücrelerin çılgınca büyümesine neden olacağıydı, ancak biz bunu göremedik” diyor. Beyinlerinin MRI taramaları da tedavinin arka beyin fıtıklaşmasını tamamen tersine çevirdiğini gösterdi.
King’s College London’dan Panicos Shangaris, “Benim kişisel görüşüm, bunun standart yaklaşımla (hayvan çalışmalarından elde edilen kanıtlara dayanarak) karşılaştırıldığında uzun vadeli sonuçları iyileştireceği yönünde” diyor.
Farmer, araştırmacıların bunu miyelomeningoseli olan 35 fetüsün kök hücre yaması alacağı bir deneyde değerlendirmeyi umduklarını ve sonuçlarının geleneksel cerrahinin kullanıldığı önceki bir çalışmayla karşılaştırılacağını söylüyor.
Ancak Shangaris, tedavinin onaylanmasına yol açma olasılığı daha yüksek olan daha iyi bir karşılaştırmanın, her müdahaleye rastgele atanan fetüsler üzerinde güvenlik ve etkinliğini değerlendiren iki yaklaşımın bire bir denemede karşılaştırılması olacağını söylüyor.
