Çocuklarda sinir hücreleri geliştirirken ortaya çıkan nöroblastomlu bir kişi, CAR T hücresi tedavisi sayesinde 18 yılı aşkın bir süredir tümörsüz kaldı.
Bir nöroblastom tümörünün mikroskobik görüntüsü
CAR T hücreleri olarak adlandırılan genetik olarak tasarlanmış bağışıklık hücrelerini kullanan bir kanser tedavisi, bir kişiyi rekor kıran 18 yıl boyunca potansiyel olarak ölümcül bir sinir tümöründen uzak tutmuştur.
Tedaviye dahil olmayan University College London’da Karin Straathof, “Bu, benim bilgime göre, CAR T hücresi tedavisi alan bir hastada en uzun ömürlü tam remisyon” diyor. “Bu hasta iyileşti” diyor.
Doktorlar, lösemi gibi bazı kan kanserini tedavi etmek için CAR T hücresi tedavisini kullanırlar. Bunu yapmak için, bağışıklık sisteminin bir parçasını oluşturan bir hastanın kanından ve kanser hücrelerini hedeflemek ve öldürmek için genetik olarak mühendislik yapan bir T hücresi örneği toplarlar. Daha sonra modifiye edilmiş hücreleri geri vücuda aşarlar. 2022’de, bir takip çalışması, bu yaklaşımın lösemi olan iki kişiyi yaklaşık 11 yıldır remisyona sokduğunu buldu.
Ancak CAR T hücresi tedavisi genellikle nöroblastom gibi katı tümörlere karşı başarısız olur, bu da çocuklarda sinir hücreleri gelişirken ortaya çıkan, tipik olarak 5 yaşından önce ortaya çıkar. hücreler.
Bu yüzden Houston, Teksas’taki Baylor Tıp Fakültesi’nde Cliona Rooney ve meslektaşları, çocukluk döneminde nöroblastom olan bir kişinin 2005 yılında bir denemenin bir parçası olarak Car T hücresi tedavisi ile tedavi ettiklerini bulmaktan şaşırdı- 18 yıl sonra kansersiz kaldı. Rooney, “Bu sonuçlar şaşırtıcıydı – bu yaklaşımla nöroblastomlarda tam yanıtlar almak oldukça sıra dışı” diyor.
Kişi, birkaç tur kemoterapi ve radyoterapi kanserini tam olarak ortadan kaldıramadıktan sonra 4 yaşında tedaviyi almıştı. O zaman, ekip aynı zamanda kanseri standart tedaviden sonra nükseden aynı duruma sahip 10 kişiye de davrandı ve hepsi neredeyse hiç yan etki yaşamadığını söylüyor. Bu katılımcılardan biri, çalışmadan ayrılmadan önce yaklaşık dokuz yıl sonra hiçbir kanser belirtisi göstermedi ve takibi imkansız hale getirdi. Geri kalan dokuz katılımcı nihayetinde, çoğunlukla tedaviyi aldıktan sonra birkaç yıl içinde kanseri nedeniyle öldü.
Bazı insanların neden diğerlerinden çok daha iyi tepki verdiği belirsizdir. “Bu 1 milyon dolarlık soru, nedenini gerçekten bilmiyoruz” diyor Rooney.
Bunun bir nedeni, her bireyin T hücrelerinin genetiklerine, enfeksiyonlara önceden maruz kalma ve diyetleri gibi çeşitli yaşam tarzı faktörlerine bağlı olarak biraz farklı davranması olabilir. Gerçekten de ekip, TAR T hücrelerinin daha uzun süre hayatta kalan katılımcılarda kanda daha uzun süre devam ettiğini buldu.
Başka bir açıklama, bazı katılımcıların tümörlerinin daha immünosüpresif olması ve T arabasına T hücrelerine daha güçlü bir şekilde direnmiş olması olabilir, diyor Rooney.
Rooney’nin ekibi, daha fazla insana fayda sağlayabilmeleri için hücreleri tasarlamanın yeni yollarını araştırıyor. “Onları geliştirmeli ve artan toksisiteler olmadan daha güçlü hale getirmeliyiz” diyor.
Straathof, bu tür çabaların daha fazla başarı elde etmesi muhtemeldir. “Şimdi neyin mümkün olduğuna dair bir bakış gördük.”
